به گزارش خبرگزاری صداو سیما، صدور این مجوز بخشی از برنامه FDA برای تسریع صدور مجوز‌ها است، بنابراین تأیید ادامه آن ممکن است مشروط به تأیید و تشریح مزایای بالینی در کارآزمایی‌های تأییدی باشد. این سومین اندیکاسیون برای tisagenlecleucel است، که تنها درمان سلول T بیان کننده گیرنده آنتی ژن کایمریک تایید شده در بیماران بزرگسال و کودکان است.
ویکتور بولتو، MBA، رئیس Novartis Innovative Medicines US، گفت: ما به مجوز صادر شده امروز FDA درباره اندیکاسیون سوم برای Kymriah افتخار میکنیم. ما امیدواریم که این گزینه درمانی که دارای نتایج طولانی مدت است، بتواند به شکستن چرخه درمان ناپذیر برای بیماران مبتلا به لنفوم فولیکولار کمک کند. "
این تایید بر اساس داده‌های مرحله ۲ کارآزمایی ELARA است که در آن ۹۰ بیمار از نظر اثربخشی با میانگین پیگیری حدود ۱۷ ماه مورد ارزیابی قرار گرفتند. بر اساس نتایج کارآزمایی بالینی، ۶۸ درصد از بیمارانی که تیزاژنلکلوسل دریافت کردند در کارآزمایی ELARA، پاسخ کامل با نرخ پاسخ کلی ۸۶ درصد را نشان دادند. بهبود بالینی پایدار این درمان نیز بررسی شد، که ۸۵ ٪ از بیمارانی که پاسخ کامل را نشان داده بودند، پس از ۱۲ ماه بررسی، پاسخ کامل آن‌ها همچنان ادامه داشت.
همچنین نشان داده شد که Tisagenlecleucel در بیماران پرخطر، از جمله افرادی که تحت درمان‌های شدید قرار گرفته اند یا بیماری‌های مقاوم به درمان، POD۲۴، یا افرادی که امتیاز بالایی در شاخص‌های پیشآگهی استاندارد لنفوم فولیکولی داشتند، مؤثر است.
بر اساس این مطالعه، از ۹۷ بیمار قابل ارزیابی به منظور بررسی ایمنی در ۲۱ ماه پیگیری مداوم، محققان یک نمایه ایمنی قابل توجه را مشاهده کردند. پنجاه و سه درصد از بیماران سندرم رهایش سیتوکین (CRS) را تجربه کردند و هیچ موردی از CRS با درجه بالا گزارش نشد. علاوه بر این، ۴۳ درصد از بیماران، عوارض عصبی را تجربه کردند و رویداد‌های عصبی درجه ۳ یا بالاتر فقط در ۶ درصد از بیماران مشاهده شد. در نهایت، ۱۸ ٪ از بیماران (۱۷ از ۹۷) در یک محیط سرپایی تزریق شدند.
استفن جی. شوستر، MD، محقق اصلی موسسه در کارآزمایی ELARA، گفت: "بیماران مبتلا به لنفوم فولیکولار که عود میکنند یا به درمان پاسخ نمی دهند، پیش آگهی ضعیفی دارند و ممکن است با یک سری گزینه‌های درمانی بدون پاسخ معنی دار و پایدار مواجه شوند. این گزینه جدید و موثر برای بیماران مبتلا به لنفوم فولیکولار ممکن است مزایای بلندمدتی داشته باشد.
محققان خاطرنشان کردند که اگرچه لنفوم فولیکولار نوعاً سرطان بینشانی است، بیماران ممکن است به طور میانگین در معرض ۴ روند درمانی با رنج بیش از ۱۳ روند قرار بگیرند. نکته مهم این است که، با وجود در دسترس بودن چندین درمان سیستمیک، اثربخشی این رژیم‌ها در درمان‌های بعدی به شدت کاهش می یابد.
مگان گوتیرز، مدیر عامل بنیاد تحقیقات لنفوم گفت: تایید Kymriah به بیماران مبتلا به لنفوم فولیکولی عودکننده یا مقاوم به درمان یک گزینه درمانی جدید و امید جدیدی برای بهبود نتایج درمانی بیمار ارائه می‌دهد. داشتن تک تزریق این گزینه درمانی به تغییر رویکرد کادر مراقبت‌های بهداشتی به این نوع سرطان خون کمک می‌کند و ما از کسانی که در تسریع تحقیقات علمی به نفع بیماران مشارکت داشته اند قدردانی میکنیم.
