جمعی از بیماران مبتلا به بیماری SMA و خانواده‌های آنها با حضور در مقابل سازمان غذا و دارو در واکنش به‌عدم توزیع دو داروی وارد شده این بیماران دست به اعتراض زدند.
طی دو سال اخیر بیماران SMA با تجمعات گوناگونی در برابر مجلس شورای اسلامی، وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو در اعتراض به نبود داروهای مورد نیاز این بیماران تجمعات گوناگونی را برگزار کرده بودند.
حدود دو ماه قبل بود که سازمان غذا و دارو با اعلام ورود داروی این بیماران به ایران در اطلاعیه‌ای از توزیع آن طی هفته‌های آینده خبر داد.
با این حال از آن تاریخ تا امروز به گفته نمایندگان این بیماران هنوز این داروها وارد چرخه توزیع بین این بیماران قرار نگرفته است.
«ابراهیم رحیمیان» عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران SMA با اشاره به تجمع جمعی از بیماران و خانواده‌های آنها در اعتراض به‌عدم توزیع داروگفت: بیش از یک ماه است که داروی مورد نیاز این بیماران وارد کشور شده است، به بهانه تدوین پروتکل برای تعیین اثر بخشی دارو هنوز اقدامی برای توزیع آن انجام نشده است.
وی افزود: تدوین پروتکل اثربخشی دارو برای زمانی است که هنوز این دارو وارد نشده و در حال خرید آن هستند، همان زمان هم انجمن SMA این موضوع را به سازمان غذا و دارو یادآور شد؛ اما این کار انجام نشد.
وی افزود: در حال حاضر داروها وارد کشور شده و توقع بیماران و خانواده‌های آنها این است که این داروها با توجه به نیاز بیماران توزیع شوند و تأخیری در این رابطه صورت نگیرد.
رحیمیان بیان کرد: آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام دو دارویی هستند که توسط سازمان غذا و دارو وارد کشور شده‌اند.
او در رابطه با نقش این داروها در سلامت بیماران SMA نیز اظهار کرد: اینها داروهایی نسل نوین ژن درمانی بوده که پس از مصرف ژن معیوب را تا حدی اصلاح می‌کند. آمپول ژولژنSMA بر روی ژن SMA۱ می‌نشیند و آن را اصلاح می‌کند و اگر به بیماران زیر دو سال تزریق شود، تقریبا درمان قطعی حاصل می‌شود. آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام هم بر روی ژن SMA۲ تاثیر دارد و آن را اصلاح می‌کند. این ژن، ژن پشتیبان SMA۱ است و مانع تولید پروتئین اشتباه توسط این ژن می‌شود. در واقع این داروها موجب توقف بیماری و تا حد زیادی بهبودی می‌شود.
رحیمیان تأکید کرد: هرچه فاصله ابتلا تا درمان کوتاه‌تر باشد، اثربخشی دارو ممکن است بیشتر باشد و هرچه درمان دیرتر آغاز شود، ممکن است اثربخشی دارو کمتر باشد.
وی در رابطه با تعداد بیماران SMA اظهار کرد: تا امروز حدود ۷۴۰ بیمار زنده را شناسایی کرده‌ایم، اما احتمالا تعداد مبتلایان حدود هزار و ۵۰۰ بیمار باشند. نرخ ابتلا به این بیماری در کشورهای مختلف متفاوت است.
وی افزود: اینکه بیماران SMA در کشورهای مختلف چه اندازه و در چه تیپی هستند هم متفاوت است. در برخی از کشورها تعداد مبتلایان به SMA تیپ یک حدود ۶۰ درصد است. در کشور ما هم نرخ مرگ و میر بیماران مبتلا به تیپ یک این بیماری بسیار بالا است. از سال ۹۶ تا امروز حدود ۲۵۰ نفر از این افراد جان خود را از دست داده‌اند.
با این حال تنها تأخیر در توزیع دارو نیست که موجب اعتراض این بیماران شده است، بلکه توزیع محدود دارو نیز نگرانی آنها را در پی داشته است.
«رضا» بیمار مبتلا به SMA تیپ دو با بیان اینکه متأسفانه بیماری SMA به گونه‌ای در رسانه‌ها بازخورد داده می‌شود که گویا تنها مربوط به کودکان است، اظهار کرد: عمده بیماران تیپ ۱ در همان دوران کودکی فوت می‌کنند و کمتر به سن بزرگسالی می‌رسند. با این حال بسیاری از افراد مبتلا به SMA تیپ دو بزرگسال می‌شوند، اگرچه مشکلات فراوان نخاعی را به همراه خود دارند.
وی ادامه داد: بیماران بزرگسال دغدغه و چالش‌های بسیار زیادی در زمینه رفت و آمد، آموزش و اشتغال دارند که متأسفانه چندان توجهی به مشکلات بزرگسالان مبتلا به SMA نمی‌شود.
او بیان کرد: بسیاری از بیماران SMA تیپ دو در طول زمان توانایی‌های خود را از دست می‌دهند و عمدتا بسیاری از کارهای خود را نمی‌توانند انجام دهند و حتی برای غذا خوردن و حتی غلت زدن در خواب نیاز به دیگران دارند. اثراتی که این داروها بر روی این بیماری دارد، نخست جلوی این بیماری را می‌گیرد و اگر تداوم داشته باشد بسیاری از توانایی‌ها را به افراد SMA باز می‌گرداند و تا حدی استقلال را به بیمار می‌دهد.
این بیمار تصریح کرد: متأسفانه دارو در میان تعداد محدودی بیمار توزیع می‌شود و این موضوع در کنار تأخیر در توزیع آن موضوعی است که این روزها بیماران مبتلا به SMA و خانواده‌های آنها را وادار کرده است تا طی دومین روز متوالی تجمعی را در برابر سازمان غذا و دارو برگزار کنند.
وی در ادامه با بیان اینکه به غیر از دارو سایر مشکلات ما به حوزه بهزیستی نیز ارتباط دارد، گفت: بیماری SMA یک بیماری ضایعه نخاعی محسوب می‌شود که بر اساس بخشنامه بهزیستی باید حق پرستاری به خانواده مبتلایان تعلق بگیرد، اما متأسفانه بخشی از خانواده‌های SMA هنوز این حق را دریافت نکرده‌اند. حتی کمیسیون‌ها هم تأیید کرده‌اند که ما دارای ضایعه نخاعی هستیم و خانواده ما باید حق پرستاری بگیرد.
۲۳۳۲۳۳
