دانشمندان چینی موفق شده‌اند تا یک بیماری به نام «ورم رنگیزه‌ای شبکیه» که از علل اصلی کاهش بینایی محسوب می‌شود را به‌طور موثری در موش‌ها درمان کنند. محققان برای این کار از روش جدیدی از ویرایش ژنوم مبتنی بر CRISPR استفاده کردند که به‌طور بالقوه می‌تواند جهش‌های ژنتیکی متعددی که مسئول ایجاد بیماری‌های مختلف هستند را درمان کند.
فرآیند CRISPR به دانشمندان اجازه می‌دهد تا با استفاده از آنزیمی به نام Cas9، به‌طور دقیق ژن‌ها را از رشته‌های DNA جدا کنند. پس از آن، ژن‌ها را می‌توان تغییر داد، جایگزین یا حذف کرد. تاکنون از این فناوری در زمینه‌های مختلفی مانند کاهش زمان گلدهی درختان و مبارزه با سرطان استفاده شده است.
اکنون، محققان دانشگاه علم و صنعت ووهان در چین، ابزار CRISPR را در سیستمی به نام PESpRY اصلاح کرده‌اند. آن‌ها از این روش برای تثبیت یک ژن جهش‌یافته که مسئول کدگذاری آنزیمی به نام PDE6β است استفاده کردند.
هنگامی که جهش ترمیم شد، ژن به حالت رمزگذاری آنزیم بازگشت. این عمل از مرگ سلول‌های میله‌ای و مخروطی جلوگیری می‌کند که این فرآیند در بیماری ورم رنگیزه‌ای شبکیه باعث کوری می‌شود. پس از اینکه آنزیم دوباره به‌درستی تولید شد، موش‌ها بینایی خود را از طریق آزمایش‌های چرخاندن سر و همچنین تکمیل موفقیت‌آمیز یک پازل مارپیچ آبی به‌دست آوردند. دانشمندان تأیید کردند که بینایی احیا شده است و حتی تا سن پیری حیوانات باقی خواهد ماند.
«کای یائو» که این تحقیق را رهبری می‌کند، می‌گوید که تحقیقات بیشتری باید انجام شود تا آن‌ها اطمینان حاصل کنند که PESpRY در آزمایش‌های دیگر و همچنین برای انسان‌ها به همین اندازه مؤثر باقی می‌ماند و این یک تکنیک ایمن برای استفاده در آینده خواهد بود. او اضافه کرد: «بااین‌حال، مطالعه ما شواهد قابل‌توجهی برای کاربردهای درون بافتی این استراتژی جدید ویرایش ژنوم و پتانسیل آن در زمینه‌های مختلف تحقیقاتی و درمانی، به‌ویژه برای بیماری‌های ارثی شبکیه مانند ورم رنگیزه‌ای شبکیه ارائه می‌کند.»
این مقاله برای بررسی توسط داوران در Journal of Experimental Medicine منتشر شده است.
