درمان آلزایمر با کمک ویرایش ژنتیکی

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما، به گزارش وبگاه مرکز فناوری‌های ژنومی پیشرفته دانشگاه دوک آمریکا،  پژوهشگران  پیش بینی می‌کنند با کمک روش‌های مبتنی بر ویرایش ژنتیکی قادر به درمان آلزایمر باشند.  

 

 مدیر ارشد علمی انجمن آلزایمر در این رابطه گفت: مطالعات جدید، درمان‌های نوین بالقوه‌ای را پیشنهاد کرده و امید‌ها را برای درمان  آلزایمر و زوال عقل افزایش می‌دهد.  امروزه پیشرفت و تاییدیه‌هایی را مشاهده کرده ایم که امیدوار کننده بوده و همچنین تنوع درمان‌های جدید بالقوه در چند سال گذشته، امید‌ها را برای درمان کسانی که تحت تاثیر این بیماری ویرانگر قرار گرفته اند، فراهم می‌کند.

 

 ماریا کاریلو گفت: دارو‌های ضد آمیلوئید که به تازگی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده تأیید شده است، اولین گام مهم در درمان آلزایمر است، اما کار‌های بیشتری در این حوزه باید انجام شود.

 

نتایج یک مطالعه جدید نشان می‌دهد:ویرایش ژنتیکی کلید درمان قطعی آلزایمر است. بر این اساس محققان رایج‌ترین ژن خطر آلزایمر، APOE-e۴ را هدف قرار داده اند و بخش دیگر این درمان جدید، کاهش تولید بتا آمیلوئید، نوعی پروتئین سمی در مغز است.

 

گفتنی است CRISPR یک روش ویرایش ژنتیکی و مخفف عبارت سیستم تکرار‌های کوتاه پالیندرومیک خوشه‌ای منظم است. ویرایش ژنتیکی با استفاده از این سیستم، ابزاری قدرتمند برای شناسایی دارو‌های بالقوه جدید در نظر گرفته می‌شود.

 

دکتر کاریلو گفت: حمایت از مطالعاتی از این دست که پیشرفته‌ترین فناوری‌ها را در حوزه ویرایش ژنتیکی مورد استفاده قرار داده و  بر پیشبرد درمان و پیشگیری از آلزایمر متمرکز می‌کنند، بسیار حیاتی است.

 

وی افزود: آینده‌ای را تصور می‌کنیم که در آن درمان‌های متعدد به هر جنبه از این پیچیده‌ترین بیماری عصر ما رسیدگی می‌کنند.  

 

در این میان ژنتیک نقش مهمی ایفا کرده و اگرچه به ارث بردن ژن APOE-e۴  دلیل نمی‌شود که فردی حتما به آلزایمر مبتلا شود، اما داشتن یک نسخه از APOE-e۴ خطر ابتلا به زوال عقل را دو تا سه برابر افزایش می‌دهد. بررسی‌های انجام شده نشان می‌دهد داشتن دو مورد از این ژن خطر آلزایمر را تا ۱۲ برابر افزایش می‌دهد.

 

مطالعه‌ای که این ژن را هدف قرار داد نشان داد که سطوح APOE-e۴ می‌تواند به طور قابل توجهی در سلول‌های مغز مشتق شده از یک بیمار آلزایمری و همچنین در مدل‌های موش کاهش یابد.

 

دکتر بوریس کانتور، استادیار پژوهشی زیست شناسی عصبی در مرکز فناوری‌های ژنومی پیشرفته دانشگاه دوک در دورهام، گفت: یافته‌های ما  فوق العاده هیجان‌انگیز هستند.  این مطالعات شواهد اثبات مفهومی را ارائه می‌کنند که از رویکرد ما به عنوان یک استراتژی جدید با پتانسیل بالا برای درمان آلزایمر حمایت کرده و احتمالاً از  این بیماری که در حال حاضر هیچ درمانی ندارد، جلوگیری کند.

 

 در مطالعه دیگری، محققان استراتژی ویرایش ژنتیکی را توسعه دادند که پروتئین پیش ساز آمیلوئید  APP  را هدف قرار می‌دهد. برنت اولستون، نویسنده ارشد مطالعه، از آزمایشگاه Subhojit Roy در دانشگاه کالیفرنیا، سن دیگو، APP را  ژنی با نقش مرکزی و غیرقابل انکار  در آلزایمر می‌نامد.

 

بر اساس این مطالعه، APP بسته به اینکه چگونه توسط آنزیم‌های مختلف در مغز بریده می‌شود، محصولات جانبی محافظت کننده  sAPPA  یا پاتولوژیک (بتا آمیلوئید) ایجاد می‌کند. محققان امیدوارند با بهره گیری از این روش جدید، تولید بتا آمیلوئید را کاهش دهند و در عین حال اقدامات محافظتی عصبی را افزایش دهند.

 

آن‌ها دریافتند که درمان مبتنی بر ویرایش ژنتکی منجر به کاهش پلاک‌های بتا آمیلوئید و نشانگر‌های مرتبط با التهاب مغز شده همچنین باعث افزایش محصولات APP محافظ عصبی و اصلاح نقایص رفتاری و عملکرد سیستم عصبی در هنگام آزمایش این فرآیند در مدل موش مبتلا به آلزایمر شد.