به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از اینترستینگ انجینرینگ، محققان اخیرا روشی یک بار مصرف برای بهبود علائم و درمان احتمالی بیماری های ژنتیک ابداع کرده اند.
تحقیقی جدید از توسعه Casgevy، یک ابزار مهندسی ژنتیک با کمک کریسپر-Cas۹ خبر می دهد که برای چند بیماری خونی از جمله کم خونی داسی شکل و تالاسمی بتا به کار می رود. این روش شامل نوعی مهندسی ژنتیک است که هموگلوبین در سلول های بنیادین تولید کننده خون را رمزگذاری می کند.
رگولاتور دارویی انگلیس یا سازمان MHRA نخستین سازمانی است که باید پس از موفقیت کارآزمایی بالینی آن را تایید کند.
کی دیویس یکی از محققان حوزه ژنتیک در دانشگاه آکسفورد در این باره می گوید: این یک تاییدیه تاریخی خواهد بود که درهای بسیاری برای کاربردهای آتی کریسپر برای درمان بسیاری از بیماری های ژنتیک را باز می کند.
طبق گزارش نشریه نیچر، این درمان به وسیله تزریق داخل رگی انجام می شود. شرکت های «ورتکس فارماسوتیکالز» در ایالت ماساچوست آمریکا و «کریسپر تراپیوتیکس» در سوییس درمان مذکور را ابداع کرده اند.
محققان با اشاره به موفقیت Casgevy اعلام کردند به طور مثال این درمان درد زیاد بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل را تسکین می دهد و نیاز به تزریق منظم خون را در مبتلایان به تالاسمی بتا کاهش می دهد یا حذف می کند.
در گزارش نشریه نیچر آمده است: کارآزمایی مربوط به بیماری کم خونی داسی شکل، ۲۹ نفر از ۴۵ شرکت‌کننده را رصد کرد تا به نتایج موقت کافی دست یابد. این روش مهندسی ژنتیک حداقل پس از یک سال درمان، ۲۸ نفر از شرکت کنندگان را به طور کامل از دردهای شدید خلاص کرد.
در کارآزمایی‌های تالاسمی بتا شدید که درمان استاندارد برای آن مستلزم دریافت ماهانه خون است، میان ۵۴ نفری که درمان ژنتیک Casgevy دریافت کردند، ۴۲ نفر شرکت کننده مدت طولانی در تحقیق مانند تا نتایج موقت به دست آید.
از این تعداد، ۳۹ نفر به مدت یک سال نیازی به دریافت خون نداشتند، در حالی که سه مورد باقی مانده شاهد کاهش بیش از ۷۰ درصدی نیاز به دریافت خون بودند.
وجوه انقلابی این درمان مربوط به استفاده از کریسپر Cas۹ است که ژن های خاصی در سلول های بنیادی تولید کننده خون را اصلاح می کند. روش Casgevy با هدف گرفتن ژن BCL۱۱A تولید هموگلوبین مرگبار را هدف می گیرد که علائم بیماری را با بهبود ذخیره اکسیژن بافت ها تسکین می دهد.
با این وجود آزمایش های بالینی نشان دهنده برخی عوارض جانبی در شرکت کنندگان از جمله حالت تهوع و تب بوده است، اما مشکلات ایمنی نگران کننده ای رصد نشده است. اما محققان همچنان نگران اصلاحات ناخواسته ژنتیک ابزار کریسپر هستند و آن را رصد می کنند.
