زمانی که فرد به آلزایمر دچار میشود، خوشههایی سمی از پروتئین در مغز او شکل میگیرند. پژوهشگران این خوشههای مضر را یکی از عوامل اصلی کاهش ظرفیت شناختی میدانند. حال تحقیق جدید نشان میدهد که با تزریق یک دوز از داروی جدید ژن درمانی میتوان از تشکیل مقدار قابل توجهی از این خوشهها جلوگیری کرد.
محققان از انباشته شدن غیرعادی پروتئینهای تاو (Tau) و آمیلوید (Amyloid) به عنوان یکی از نشانههای اصلی بیماری آلزایمر یاد میکنند، به همین دلیل با هدف قرار دادن آنها میتوان گامی مهم در درمان بیماری برداشت.
محققان بیمارستان عمومی ماساچوست با استفاده از ژن تراپی به دنبال هدف قرار دادن این نشانگرهای زیستی بودند. آنها توجه خود را معطوف پروتئین تاو کردند که با انباشته شدن در مغز، گرههایی مضر تشکیل میدهد. ژن درمانی از پروتئینهایی موسوم به «فاکتور رونویسی انگشت روی» (Zinc finger protein transcription factor) استفاده میکند که میتوانند ژنهای کدنویسی پروتئین تاو را سرکوب کنند.
تزریق یک دوز از این داروی ژن درمانی «انگشت روی» به موشهای مبتلا به آلزایمر (در هیپوکامپ مغز یا ورید) به طور قابل توجهی پروتئینهای تاو را کاهش داد و سطح آنها را بین ۵۰ تا ۸۰ درصد کم کرد. محققان همچنین دریافتند که این روش برخی آسیبهای عصبی پیرامون پلاکهای آمیلوید را نیز در مغز جوندگان مبتلا ترمیم کرده است.
«Bradley Hyman»، نویسنده اصلی مقاله میگوید: «این فناوری دقیقاً همانطور که انتظارش را داشتیم عمل کرد. سطح پروتئینهای تاو را تا حد ممکن کاهش داد، هیچ عارضه جانبی که بتوان ماهها بعد آن را مشاهده کرد بروز نداد و مغز حیوانات را ترمیم کرد. با این کشف میتوان برنامهریزی برای کمک به بیماران را انجام داد.»
محققان یکی از مزایای اصلی این روش را سادگی میدانند که با تزریق تنها یک دوز اثرات مثبت طولانی مدت در مغز به جای میگذارد. آنها میافزایند آماده کردن این روش درمانی برای انسانها به تحقیقات و بررسیهای بسیار بیشتری نیاز دارد.
یافتههای این پژوهش در ژورنال Science Advances منتشر شده است.