به گزارش بهداشت نیوز به نقل از الشرق الاوسط، هموفیلی یک اختلال نادر است که به دلیل کمبود پروتئین های لازم برای لختگی خون، باعث لخته نشدن خون به صورت طبیعی می شود و گاهی فقدان این پروتئین ها باعث خونریزی طولانی مدت در اثر هر آسیب دیدگی می شود و مبتلایان را از انجام ورزش هایی که ممکن است باعث آسیب دیدگی شود، محروم می کند.
«پراتیما چوداری» رئیس تیم تحقیقاتی تولید این دارو در گفتگو با الشرق الاوسط می گوید: این دارو که شرکت فریلین(Freelin)وابسته به دانشگاه کالج لندن آن را تولید کرده، نسل جدیدی از ژن درمانی برای این بیماری است و با یک تزریق مشکل را برطرف می کند.
این دارو که نامش « Verbrinacogene setparvovec (formerly FLT 180a) » است، از جدیدترین دستاوردهای شرکت فریلین است و موفقیت فاز اول و دوم کارآزمایی بالینی آن در یک دوره اعلام و پنج شنبه گذشته در ژورنال پزشکی نیوانگلند منتشر شد.
چودری که خزانه دار سازمان پزشکان هموفیلی در انگلیس نیز هست، می گوید: فاز اول و دوم کارآزمایی بالینی این دارو پس از آزمایش های زیاد روی حیوانات انجام شد و شامل تعداد اندکی از بیماران بود و هدف از آن تعیین دوز صحیح، ایمن و اثربخش درمان بود. در حال اخذ مجوزهای لازم برای اجرای فاز سوم کارآزمایی بالینی روی بیماران بیشتری هستیم و نتایج آن، راه را برای تولید تجاری هموار خواهد کرد.
او پیش بینی می کند که دارو ظرف سه تا پنج سال آینده در بازار موجود باشد و ادامه می دهد:عوارض جانبی آن یک پاسخ ایمن است که می تواند به شکل التهاب خفیف در کبد ظاهر شود.
منبع: شفقنا
